会议召开｜国家药品监督管理局细胞和基因治疗药物病毒载体技术研究与评价重点实验室学术委员会第三次会议

by 管理员 | 2024-02-02

会议回顾

2024年1月29日，国家药品监督管理局细胞和基因治疗药物病毒载体技术研究与评价重点实验室（以下简称“CGT重点实验室”）学术委员会第三次会议顺利召开。本次会议采取“线上+线下”方式召开，线下会场设在深圳市脑科学技术产业创新中心举行。出席会议的学术委员会委员包括深圳理工大学（筹）王玉田院士、复旦大学唐惠儒教授、中国科学技术大学薛天教授、武汉大学冯钰锜教授、中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员、广东省药品检验所肖贵南主任药师、深圳理工大学（筹）孙毅教授、中科院大连化学物理研究所张丽华研究员、第三军医大学谌小维研究员、暨南大学任超然教授、深圳理工大学（筹）曹罡教授，重点实验室主任徐富强研究员以及重点实验室共建单位深圳市药品检验研究院、中国科学院广州生物医药与健康研究院的实验室骨干成员等出席会议。

按照会议议程，重点实验室徐富强主任首先作CGT重点实验室2023年度工作汇报，他详细介绍了2023年度CGT重点实验室的工作进展和建设情况。具体内容包括：细胞与基因治疗现状及其挑战性技术；实验室在2023年度所取得的病毒载体开发、规模化制备和质控技术进展；病毒载体制品质量评价工作进展；腺相关病毒（rAAV）、溶瘤病毒等制品的标准物质、参照品研制进展；牵头制定多项团体标准和参与中国药典委员会标准制修订提高项目的情况。此外，还介绍了重点实验室人才团队和平台建设方面取得的进展，并提出实验室在CGT药物质量评价和监管新标准、新工具和新方法研究工作重点和未来规划。

随后，各位学术委员会委员针对重点实验室的建设和发展提出指导意见和建议。王玉田院士首先肯定了重点实验室2023年度工作进展。他指出今年实验室的工作更为全面深入，在病毒的制备、评价及相关应用方面较去年有较大提升，并强调需要再接再厉，进一步加强和完善CGT治疗不同阶段、不同层次中的质量评价体系，以尽早实现推动细胞和基因治疗立法立规之举。随后，王玉田院士还就实验室研制临床级病毒载体的进展情况进行了问询。

肖贵南主任认为今年实验室研究工作全面系统开展，针对CGT药物标准物质、质量控制和评价等方面进行了大量研究，工作成果基本达到了实验室设立之初的目标。此外，肖主任还提到深圳市在2023年1月发布《深圳经济特区细胞与基因产业促进条例》，是我国关于细胞和基因治疗领域的首个地方法律，在加速CGT产业化步伐方面具有重要意义。希望未来实验室能够保持初衷，借助实验室核心技术平台深入挖掘细胞和基因治疗药物质控和评价体系建设，以促进细胞与基因治疗产业更快更好地发展。

薛天教授对实验室的建设和研究进展感到振奋，并提出以下建议：进一步明确实验室目标，利用新技术新标准构建规模化生产和质量评价平台，为细胞与基因治疗行业提供可参照的标准物质，力争在特定疾病治疗领域取得突破性进展。同时，通过多个渠道推广实验室的新技术和新产品，积极向社会提供使用或授权新技术、新工具和新方法。

听取实验室工作汇报后冯钰琦教授提出实验室在载体技术改造、制备及质控评价方面已取得了较为系统的进展，建议多与药监系统专家交流，借鉴多领域成熟的质量评价方法，强化细胞与基因治疗评价体系建设。赖良学研究员肯定了实验室的工作进展，并表示广州健康院作为重点实验室共建单位会进一步加强共建单位之间的科研攻关合作。张丽华研究员咨询关于穿透血脑屏障病毒载体的设计和应用方面是否有特殊要求和方法。建议将实验室建设扩展为全国性重点实验室，以获取更多资源。曹罡教授指出目前重点实验室建设已形成规模，在制订CGT药物标准时可适度扩容并纳入病毒疫苗、CAR-T细胞治疗等药物范畴, 促进国家细胞和基因治疗规范化发展。

会议最后，徐富强主任对本次学术委员会会议进行了总结发言，感谢各位领导专家对实验室工作的认可和指导。他表示，在接下来的时间里，实验室会依照各位专家的建议，积极争取更广资源，尽快落实专家们的提议和实验室规划内容，争取将实验室打造成促进国家细胞和基因治疗行业及领域发展的重要生力军。